Ravicti（甘油苯丁酸酯）是一種用于治尿素循環(huán)障礙（UCD）的創(chuàng)新藥，其核心信息如下：
適應(yīng)癥
適用于2個月及以上因酶缺陷（如CPS、OTC、ASS、ASL、ARG缺乏及HHH綜合征）導(dǎo)致尿素循環(huán)障礙的患者，需與低蛋白飲食及營養(yǎng)補充劑聯(lián)合使用?。
主要用于無法通過單純飲食控制或氨基酸補充治的患者?。
作用機制
活性成分甘油苯丁酸酯（GPB）在體內(nèi)轉(zhuǎn)化為苯乙酸（PAA），與谷氨酰胺結(jié)合形成苯乙酰谷氨酰胺（PAGN）通過腎臟排泄氮，模擬尿素循環(huán)功能，降低血氨水平?。
用法用量
劑量?：根據(jù)體表面積（BSA）調(diào)整，兒童及成人推薦4.5–11.2 mL/m2/天（相當(dāng)于5.3–12.4 g/m2/天），分3-6次隨餐服用?。
轉(zhuǎn)換劑量?：從苯丁酸鈉轉(zhuǎn)換時，BSA<1.3 m2按0.86倍計算，≥1.3 m2按0.81倍計算?。
需終身使用（未接受肝移植者）?。
臨床效果
長期研究顯示，治12個月后患者血氨水平穩(wěn)定在正常范圍（21.7–25.3 μmol/L），高氨危象風(fēng)險降低80.6%。
與苯丁酸鈉相比，24小時血氨控制更優(yōu)（曲線下面積顯著降低）。
不良反應(yīng)
常見包括腹瀉（8.8%）、胃腸氣脹（8.8%）、及食欲減退（7.0%）?。
實驗室異?？赡馨ㄞD(zhuǎn)氨酶升高及氨基酸水平降低。
上市信息
中國于2023年6月獲批上市，商品名為瑞維安®，規(guī)格25mL/瓶?