HAEGARDA ( Haegarda )是由 CSL Behring 公司開(kāi)發(fā)的一款 C1酯酶抑制劑 (C1-INH),用于預(yù)防 遺傳性血管性水腫 (HAE)發(fā)作。該藥于2025年6月獲得 美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA)批準(zhǔn)上市,成為皮下注射型C1-INH類藥。 ?
藥特性
HAEGARDA通過(guò)皮下注射給藥,主要成分為人血漿中提取的C1酯酶抑制劑,經(jīng)過(guò)純化、巴氏消毒和凍干制備。其工作原理是通過(guò)補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的C1酯酶抑制劑蛋白,糾正補(bǔ)體系統(tǒng)紊亂,從而減少HAE發(fā)作。 ?
臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)
在多中心臨床試驗(yàn)中,90名12-72歲HAE患者被隨機(jī)分為兩組:
每周兩次接受40 IU/kg劑量治的患者,HAE發(fā)作率下降89%;
每周兩次接受60 IU/kg劑量治的患者,發(fā)作率下降95%,其中40%的患者無(wú)發(fā)作。 ?
適應(yīng)癥擴(kuò)展
2025年1月,F(xiàn)DA批準(zhǔn)HAEGARDA擴(kuò)大適應(yīng)癥,用于6歲及以上患者的常規(guī)預(yù)防性治。此前,另一款藥 Takhzyro 已獲FDA批準(zhǔn)用于2-12歲兒童患者。